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戈謝病是一種罕見的常染色體隱性遺傳代謝病，主要由于患者基因突變而導致機體葡萄糖腦苷脂酶活性缺乏或降低，造成其底物葡萄糖腦苷脂在肝、脾、骨骼、肺、甚至腦的巨噬細胞中貯積，形成典型的貯積細胞，即“戈謝細胞”，從而引發(fā)身體組織器官出現(xiàn)病變并且逐步加重，甚至出現(xiàn)危及生命的出血現(xiàn)象[1]。2018年，戈謝病被收錄進我國《第一批罕見病目錄》內[2]。

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戈謝病常發(fā)病于兒童期/青春期，最新的中國兒童戈謝病診治專家共識顯示，約2/3的1型戈謝病患者在兒童期發(fā)病，通常發(fā)病越早，癥狀越重[3]。此外，大約有30%-80%的兒童/青少年患者會出現(xiàn)發(fā)育障礙，起病越早身高受損越明顯[4]。華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬同濟醫(yī)院羅小平教授表示：“戈謝病的早診早治對于改善疾病的最終結局至關重要。隨著年齡增長，戈謝病兒童體內的沉積物會不斷增多，臟器和骨骼損害會愈發(fā)嚴重，導致造成不可逆的并發(fā)癥發(fā)生，給患兒身心帶來嚴重影響。戈謝病患兒如果可以在早期診斷后，給予特異性酶替代治療，即可改善患兒的癥狀和預后。”

目前，酶替代療法是國內外權威指南/共識推薦為1型戈謝病患者的標準治療方法。通過特異性地補充患者體內缺乏的酶，可以減少葡萄糖腦苷脂在體內的貯積，改善患者的臨床癥狀體征、維持正常的生長發(fā)育[5]。2021年4月，武田旗下維葡瑞?（注射用維拉苷酶a）經(jīng)中國國家藥品監(jiān)督管理局批準適用于1型戈謝病患者的長期酶替代治療，為戈謝病患者帶來了新的生命希望。

據(jù)了解，維葡瑞?（注射用維拉苷酶a）是在人成纖維細胞系中通過基因激活技術生產(chǎn)的戈謝病酶替代療法，具有與天然人類葡萄糖腦苷脂酶完全相同的氨基酸序列[5]，[6]，在治療早期就可改善兒童和成人患者的貧血、血小板減少等癥狀、縮小因病腫大的肝臟和脾臟體積、改善相關骨骼疾病，并在后期持續(xù)改善或穩(wěn)定患者癥狀[7]，[8]。蘭州大學第二醫(yī)院張連生教授介紹：“戈謝病是為數(shù)不多的有明確治療方法和治療效果的罕見疾病。非常高興看到又一個相關創(chuàng)新療法在中國上市，為中國戈謝病患者帶來了更多的治療選擇，幫助更多的戈謝病患者早日實現(xiàn)回歸正常生活。”

會議期間，武田宣布計劃攜手鎂信健康重磅推出“維愛新生”患者援助項目，共同開展創(chuàng)新支付合作，提供多元化的支付通道與支付方式，減輕患者的治療經(jīng)濟負擔，為中國的戈謝病患者提供更強有力的支付保障。武田中國總裁單國洪先生表示：“武田秉承‘以患者為先’的核心理念，始終密切關注中國罕見病患者未滿足的治療需求，在加速引入創(chuàng)新療法的同時，更積極攜手各方力量，共同探索包括戈謝病等罕見疾病診治和保障解決方案，全方位實現(xiàn)患者關愛，為中國的罕見病患者共筑新的生命希望。”